2023 - Sloten
Nieuw soort therapie voor specifieke vorm van leukemie
Soort kanker: Leukemie
Besteding: Kwaliteit van leven
Nodig: € 324.082
Ziekenhuis: Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie (prof. dr. Olaf Heidenreich)
Goedgekeurd door: KiKa
Korte uitleg
Kinderen met leukemie krijgen vaak chemotherapie. Een heftige behandeling die ook de gezonde cellen vernietigt. Hierdoor kunnen kinderen veel last van bijwerkingen krijgen.Prof. Dr. Heidenreich en zijn team hebben een nieuw type behandeling ontwikkelt die effectiever zou moeten zijn en minder bijwerkingen zou moeten geven dan de klassieke chemotherapie. De eerste laboratoriumexperimenten lieten zien dat hiermee ook echt de leukemie geremd kan worden. In deze nieuwe studie gaan de onderzoekers de samenstelling van hun therapie optimaliseren om deze geschikt te maken voor gebruik bij kinderen met leukemie. Dit moet zorgen voor minder bijwerkingen zoals haaruitval, diarree, gevaarlijke infecties tijdens de behandeling en later hartschade, onvruchtbaarheid en nieuwe soorten van kanker die het gevolg zijn van de behandeling.
Samenvatting
Fusiegenen zijn de meest voorkomende genetische afwijkingen in leukemie. Deze fusiegenen zorgen er vaak voor dat de normale genexpressie wordt verstoord en kwaadaardige ontaarding gestimuleerd wordt. In normale bloedcellen komen deze fusiegenen niet voor, wat deze fusiegenen zeer geschikt maakt voor gerichte therapie. Helaas is er op dit moment geen universele behandeling voorhanden om deze fusiegenen te behandelen.
Dit onderzoek is in eerste instantie gericht op RUNX1/ETO, een fusiegen dat vaak voorkomt bij acute myeloïde leukemie (AML). Dit model gebruiken de onderzoekers daarnaast om fusiegenen bij andere soorten kinderkanker te bestuderen. In eerdere studies hebben ze het RUNX1/ETO fusiegen specifiek geremd door RNA-interferentie (RNAi). Daartoe hebben ze korte nucleïnezuren (siRNAs) in kleine deeltjes, zogenaamde LNP’s, ingekapseld en laten zien dat deze zowel in celkweek als in preklinische modellen de leukemie kunnen remmen. Aangemoedigd door deze resultaten willen de onderzoekers nu de samenstelling van de LNP’s verbeteren om ze geschikt te maken voor gebruik bij kinderen met leukemie. Vervolgens zullen de onderzoekers in een representatief model onderzoeken of en hoe deze aangepaste LNP’s de leukemiecellen van kinderen kunnen bereiken en vernietigen. Het hoofddoel van dit onderzoek is samengevat om een specifiekere behandeling te ontwikkelen voor de leukemiecellen, die effectiever is en minder bijwerkingen geeft dan de klassieke chemotherapie.